概述
遗传性转甲状腺素蛋白淀粉样变性 (hATTR) 伴多发性神经病
遗传性转甲状腺素蛋白淀粉样变性 (hATTR) 是一种罕见的遗传性疾病，其特征是器官和组织中淀粉样蛋白的异常积累。转甲状腺素蛋白 (TTR) 基因的突变使转甲状腺素蛋白不稳定，从而聚集成淀粉样原纤维。这些原纤维沉积在身体周围的器官中，根据其类型、位置和数量，可能会导致多种临床表现。
hATTR 的主要临床表现包括：
- 心脏
- 心肌病
- 心脏衰竭
- 心律不齐
- 胃肠道
- 肝肿大
- 便秘/腹泻
- 恶心/呕吐
- 神经系统
- 周围神经病变
- 自主神经病变
- 异常出汗
- 排尿困难/性功能障碍
- 肾
- 肾病综合征
- 蛋白尿（通常无症状）
遗传性转甲状腺素蛋白淀粉样变性 (hATTR) 伴多发性神经病有多常见？
估计在美国有 6,400 名 hATTR 患者。
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症状
遗传性转甲状腺素蛋白淀粉样变性 (hATTR) 伴多发性神经病有哪些症状
遗传性转甲状腺素蛋白淀粉样变性 (hATTR) 伴多发性神经病的体征和症状包括：
- 腹痛
- 恶心、呕吐、便秘或腹泻
- 脚或手麻木、刺痛或烧灼感
- 肌肉无力
- 排尿困难
- 性功能障碍
如何诊断
诊断可能很困难，因为最常见的症状，如不明原因的腹痛、神经病变和心理变化，并不是 hATTR 所特有的。如果您的医生怀疑您患有 hATTR，他或她将要检查您的病史和家族史，进行体检以及一项或多项诊断测试。当怀疑 hATTR 时，应进行组织活检以确认诊断。一旦做出诊断，可以使用 CT 扫描或 MRI 等成像来确定疾病是局部的还是全身的。
药品
遗传性转甲状腺素蛋白淀粉样变性 (hATTR) 伴多发性神经病
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查找支持
有许多组织支持遗传性转甲状腺素蛋白淀粉样变性 (hATTR) 伴多发性神经病的研究和宣传。下面是其中部分组织。
支持组织
政府组织
团队介绍
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我们为什么要这样做
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