囊状纤维症

概述

囊状纤维症 (CF) 是一种进行性遗传性疾病，会影响产生粘液、汗液和消化液的细胞。由于 CF 基因缺陷，这些分泌液不再是稀薄而光滑的润滑剂，而是变得又粘又稠。这会导致分泌物阻塞管道、导管和通道，尤其是肺部和胰腺。

在肺部，它可使细菌更容易附着和繁殖，从而增加感染的风险。这会阻塞肺部，使呼吸更加困难。在胰腺中，导管阻塞造成的疤痕会减少脂肪和维生素的吸收。此外，肝脏阻塞会导致肝脏疾病，生殖道粘液增多会导致男性和女性的生育能力下降或不孕。

CF 在白人患者中最常见，但每年都在变得更加多样化。在 2022 年，超过 15% 的 CF 患者被确定为非白人种族。预计这种多样性增加的趋势将继续下去。

仅在美国，就有大约 30,000 人患有囊状纤维症，而全世界估计有 70,000 人患有囊状纤维症。大约每 30 个美国人中就有 1 个是 CF 携带者。因此，美国每个州都会定期对新生儿进行 CF 筛查，以便及早诊断和治疗。

您可以每周 7 天，无论白天还是晚上，随时联系 Accredo 囊性纤维化护理团队。

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“囊状纤维症”。Mayo Clinic, Mayo Foundation for Medical Education and Research, 5 July 2023. 梅奥医学中心
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“囊状纤维症 (CF)”。美国肺脏协会，2023 年 7 月 5 日美国肺脏协会
32022 Cystic Fibrosis Foundation Patient Registry Highlights. Bethesda, Maryland. ©2023 囊状纤维症基金会。Accessed July 5, 2023.

症状

在美国，所有的新生儿都要接受囊状纤维症 (CF) 筛查。使用足跟针刺和免疫反应胰蛋白酶原 (IRT) 检测进行新生儿筛查。IRT 水平可能因 CF、早产、分娩压力和其他原因而升高，因此需要进行额外的测试来确认 CF。一种确认性测试称为出汗测试，测量婴儿汗液中的盐含量。

除了新生儿筛查之外，还可以在出生前进行产前基因检测。

药品

囊性纤维化专业药房 Accredo 提供以下专业药物。

药品	生产商
Bethkis®（妥布霉素吸入溶液）	Chiesi Catalent Pharm
Bronchitol®（甘露醇吸入粉）	Chiesi USA, Inc.
Cayston®（氨曲南吸入溶液）	Gilead Sciences, Inc.
Kalydeco™ (ivacaftor) 口服片剂、口服颗粒剂	Vertex Pharmaceuticals, Inc.
Kitabis Pak™（妥布霉素吸入溶液）	PARI Respiratory, Inc.
Pulmozyme®（阿法链球菌吸入溶液）	Genentech USA, Inc.
Symdeko® (tezacafter/ivacaftor) 口服片剂	Vertex Pharmaceuticals, Inc.
Tobi Podhaler™（妥布霉素吸入粉）	Novartis Pharmaceuticals Corp.
tobramycin（仿制药）	种类繁多
Trikafta™（elexacaftor、ivacaftor 和 tezacaftor）口服片剂、口服颗粒剂	Vertex Pharmaceuticals, Inc.

节约护理费用

您还可获得经济援助，以承担您的部分药品费用，包括生产商和社区计划。You may also use the copay assistance search for additional programs. Accredo 专家可以帮助您找到适合您的计划。

财政指导

急救性质的特殊药品很昂贵。通过此视频，了解 Accredo 团队如何帮助个人找到可以负担他们救命药品费用的方式。

查找支持

有许多组织为囊状纤维症的研究和宣传提供支持。下面是其中部分组织。

Accredo 团队

Accredo 的囊性纤维化护理团队致力于为您服务，我们了解您病情的复杂性。我们的临床专家每周 7 天、每天 24 小时为您提供服务，以回答您的任何问题。

Accredo 为慢性和复杂病症患者提供支持，并帮助他们过上最好的生活。请观看我们的视频，了解我们为什么为患者尽心尽力。