概述
遗传性转甲状腺素蛋白淀粉样变性 (hATTR) 伴多发性神经病
遗传性转甲状腺素蛋白淀粉样变性 (hATTR) 是一种罕见的遗传性疾病，其特征是器官和组织中淀粉样蛋白的异常积累。转甲状腺素蛋白 (TTR) 基因的突变使转甲状腺素蛋白不稳定，从而聚集成淀粉样原纤维。这些原纤维沉积在身体周围的器官中，根据其类型、位置和数量，可能会导致多种临床表现。
hATTR 的主要临床表现包括：
- 心脏
- 心肌病
- 心脏衰竭
- 心律不齐
- 胃肠道
- 肝肿大
- 便秘/腹泻
- 恶心/呕吐
- 神经系统
- 周围神经病变
- 自主神经病变
- 异常出汗
- 排尿困难/性功能障碍
- 肾
- 肾病综合征
- 蛋白尿（通常无症状）
遗传性转甲状腺素蛋白淀粉样变性 (hATTR) 伴多发性神经病有多常见？
估计在美国有 6,400 名 hATTR 患者。
有关于遗传性转甲状腺素蛋白淀粉样变性 (hATTR) 伴多发性神经病的问题？
您可以随时与 Accredo 的遗传性转甲状腺素蛋白淀粉样变性 (hATTR) 伴多发性神经病团队取得联系，该团队全天不间断提供服务。
24 小时客户服务中心
症状
遗传性转甲状腺素蛋白淀粉样变性 (hATTR) 伴多发性神经病有哪些症状
遗传性转甲状腺素蛋白淀粉样变性 (hATTR) 伴多发性神经病的体征和症状包括：
- 腹痛
- 恶心、呕吐、便秘或腹泻
- 脚或手麻木、刺痛或烧灼感
- 肌肉无力
- 排尿困难
- 性功能障碍
如何诊断
诊断可能很困难，因为最常见的症状，如不明原因的腹痛、神经病变和心理变化，并不是 hATTR 所特有的。如果您的医生怀疑您患有 hATTR，他或她将要检查您的病史和家族史，进行体检以及一项或多项诊断测试。当怀疑 hATTR 时，应进行组织活检以确认诊断。一旦做出诊断，可以使用 CT 扫描或 MRI 等成像来确定疾病是局部的还是全身的。
药品
遗传性转甲状腺素蛋白淀粉样变性 (hATTR) 伴多发性神经病
专业药房 Accredo 提供以下治疗 hATTR 的专业药物。
节约护理费用
您还可获得经济援助，以承担您的部分药品费用，包括生产商和社区计划。You may also use the copay assistance search for additional programs. Accredo 专家可以帮助您找到适合您的计划。
财政指导
急救性质的特殊药品很昂贵。通过此视频，了解 Accredo 团队如何帮助个人找到可以负担他们救命药品费用的方式。
查找支持
有许多组织支持遗传性转甲状腺素蛋白淀粉样变性 (hATTR) 伴多发性神经病的研究和宣传。下面是其中部分组织。
支持组织
政府组织
团队介绍
Accredo 的遗传性转甲状腺素蛋白淀粉样变性 (hATTR) 与多发性神经病团队致力于为您服务，并且了解您病症的复杂性。我们的特殊培训临床医师每周 7 天、每天 24 小时为您提供服务，以回答您的任何问题。
我们为什么要这样做
Accredo 为慢性和复杂病症患者提供支持，并帮助他们过上最好的生活。请观看我们的视频，了解我们为什么为患者尽心尽力。