制造商将基因疗法推向市场时应考虑什么

复杂、昂贵、革命性的治疗方法

启动基因疗法有一些确定性。首先，这些疗法正在彻底改变医学领域，为罕见、超罕见和复杂的疾病提供潜在的治疗方法，其中许多疾病曾经被认为是无法治愈的。

其次，任何药物的上市都是一项艰巨的挑战，需要大量的时间、资源和后勤专业知识；然而，基因疗法的复杂性给本已紧张的制造商的产能带来了额外的压力。

最后，随着正在开发的疗法数量的增加，这种情况只会加剧。目前有超过 1,000 种细胞和基因疗法正在开发中，其中 75 种预计将于 2030 年在美国获得批准

制造商将基因疗法推向市场时的关键考虑因素

提示 1：从小处着眼以实现最佳网络规模

就专业药房网络而言，我们说“从小处着眼”。考虑您想要多大的网络非常重要。

我们建议与熟练的专业药房合作伙伴建立有限的、小型的或独家的分销网络。您需要一个值得信赖的合作者来管理您的复杂治疗并兑现其对基因治疗的长期增长和整体成功的承诺。选择专业药房时，还应考虑富有同情心的患者护理以及订购和清关流程的经验。庞大的网络可能会因不同的经验而导致处方者之间的混乱。治疗和后勤工作很复杂，因此最好通过独家专业药房合作伙伴进行严格控制。

提示 2：尽早计划推出

尽早开始寻找专业药房合作伙伴。做好准备，不要等到您准备好开始治疗或获得 FDA 批准才联系专业药房。更长的交货时间可以进行定制，以满足您的治疗需求。

您应该相信您的专业药房合作伙伴可以灵活地与您合作，针对您正在推出的疗法定制特定的模型。为了确保产品的完整性，请考虑专业药房的超冷运输能力、存储基础设施、洁净室和可适应小型和大型人群的适应性模型。通过尽早规划，您可以彻底检查导致成功发布的各个方面。

提示 3：考虑将专业药房作为咨询合作伙伴

您的专业药房不应该只是一个供应商。您的专业药房应该是一个咨询合作伙伴，可以根据以往的经验提供见解，帮助您以独特且多样化的视角看待事物。

真正的专业药房合作伙伴不仅会为您的上市策略增加价值，而且还有助于深入了解市场增长的协同效应。专业药房应提供全面的管理和分销选项，跨多个分销渠道提供白手套服务和高度可定制的解决方案。这些选项可能包括购买和结账、白色装袋和棕色装袋。您选择的专业药房合作伙伴应该认识到您的疗法是独特的，并提供个性化的解决方案，将您的基因疗法推向市场。

Accredo 就是合适的专业药房合作伙伴

在寻找合适的专业药房合作伙伴时，请记住经验至关重要。经验丰富的专业药房已经证明与制造商合作推出基因疗法的最佳实践。

自 FDA 于 2017 年在美国批准第一个基因疗法以来，Accredo 一直支持基因疗法的推出。截至 2023 年，我们的产品组合中已经推出了五种基因疗法，还有更多即将推出。简而言之，我们拥有您所需的经验，可以帮助您超越与药房相关的临床方面的思考。我们仔细考虑了整个医疗保健领域的众多复杂性——包括付款人、患者、提供者和制造商。

我们可以使用 22 种独家网络产品，以及超过 80 种有限的小网络产品。我们与 CuraScript SD 的关系以及他们获得的 30 种独家分销的产品，使我们在满足制造商的独特需求方面拥有更多的经验和灵活性。

在 2023 年 FDA 批准的特殊药物中，有近 80% 的药物有限制性的分销要求，因此您的合作伙伴每天能够处理这些独特的限制性和独家疗法非常重要。

如果您想了解更多有关 Accredo 如何提高基因疗法上市成功率的信息，请联系我们，专家将与您联系。